As ações da Intellia Therapeutics caem apesar dos fortes dados da Fase 3

As ações da Intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ:NTLA) caíram 3% na segunda-feira, revertendo os ganhos anteriores obtidos após a divulgação de resultados positivos da Fase 3 para sua terapia de angioedema hereditário (AEH). Os dados representam o primeiro resultado global da Fase 3 para um tratamento de edição genética in vivo.

A empresa afirmou que seu estudo de Fase 3 HAELO, que avaliou o lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), atingiu seu objetivo primário, bem como todos os principais objetivos secundários. Os resultados mostraram que uma dose única reduziu as taxas de crises de angioedema hereditário (AEH) em 87% em comparação com o placebo ao longo de seis meses, com os pacientes apresentando uma taxa média mensal de crises de 0,26 versus 2,10 no grupo placebo.

Resultados dos ensaios clínicos destacam eficácia duradoura

O estudo incluiu 80 participantes, sendo 52 tratados com lonvo-z e 28 com placebo. De acordo com a Intellia, a maioria dos pacientes tratados permaneceu livre de crises de angioedema hereditário (AEH) e da necessidade de terapia contínua durante todo o período de avaliação de seis meses. Além disso, todos os indivíduos do grupo de tratamento permaneceram sem profilaxia de longo prazo até a data de corte dos dados, 10 de fevereiro.

Caminho regulatório e cronograma potencial de lançamento

A Intellia iniciou o processo de submissão contínua do pedido de licença biológica à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e pretende lançar o produto nos Estados Unidos no primeiro semestre de 2027, sujeito à aprovação. A terapia foi concebida como um tratamento ambulatorial de dose única que desativa o gene KLKB1, levando a reduções sustentadas nos níveis de calicreína e bradicinina.

Perfil de segurança e apresentação de dados futuros

O estudo também demonstrou um perfil favorável de segurança e tolerabilidade. Os eventos adversos emergentes do tratamento mais frequentemente relatados incluíram reações relacionadas à infusão, cefaleia e fadiga. Todos os eventos registrados foram de intensidade leve a moderada, e nenhum evento adverso grave foi observado no grupo lonvo-z até o momento do corte dos dados.

Outras conclusões do estudo HAELO deverão ser apresentadas no Congresso da Academia Europeia de Alergia e Imunologia Clínica de 2026, em junho.

Saiba mais sobre a Intellia Therapeutics Inc.

A Intellia Therapeutics Inc. é uma empresa de biotecnologia em fase clínica focada no desenvolvimento de terapias de edição genética baseadas em CRISPR, projetadas para tratar doenças genéticas por meio de abordagens in vivo e ex vivo.

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